ログイン
新規会員登録FLT3変異のある初発急性骨髄性白血病に対するミドスタウリンの治験
治験の募集状況は、「jRCT 臨床研究等提出・公開システム
」ページでご確認ください。
治験名
FLT3変異を伴う初発急性骨髄性白血病患者を対象に、ミドスタウリンを1日2回の経口投与にて、ダウノルビシン／シタラビンによる寛解導入療法および高用量シタラビンによる地固め療法としてミドスタウリンとの併用投与、ならびに継続療法としてミドスタウリン単剤投与した場合の有効性および安全性を評価するアジアおよびロシア、第2相、ランダム化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照試験
治験概要：
初発の急性骨髄性白血病に対する治験。FLT3変異がある患者さんが対象です。 ミドスタウリンを、ダウノルビシン／シタラビンによる寛解導入療法および高用量シタラビンによる地固め療法としてミドスタウリンとの併用投与、ならびに継続療法としてミドスタウリン単剤投与した場合の有効性および安全性を評価する臨床試験です。 登録予定数は、36人。 フェーズは、2相臨床試験。 試験デザインは、ランダム化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照。 比較する対象は 試験群：ミドスタウリン 対照群：プラセボ で主要評価項目は無再発生存期間、副次的評価項目は、全生存期間、完全寛解率、累積再発率、安全性、薬物動態、QOLなどで評価します。疾患解説：急性骨髄性白血病
白血病は、血液細胞ががん化する血液のがんです。 白血病は、造血幹細胞のうち骨髄系とリンパ系の２つと症状の違いによる急性と慢性の2つの分類から、急性リンパ性白血病、慢性リンパ性白血病、急性骨髄性白血病、慢性骨髄性白血病の4つに大きく分類されます（表1）。 国立がん研究センターのがん統計によると2014年に白血病に罹患した人は、約12000人です。 急性骨髄性白血病は、年間10万人に2～3人程度が発症するといわれ、高齢になるほど増加します。 急性骨髄性白血病は、未熟な血液細胞が何らかの原因の遺伝子異常によりがん化し、無制限に増加することで発症します。骨髄中の白血病細胞がWHO分類で20％以上、FAB分類で30％以上になると急性骨髄性白血病と診断されます。 急性骨髄性白血病の主な症状は、正常な血液が作られなくなることで起こるものと腫瘍化した細胞が臓器に浸潤して現れるものがあります。 正常な白血球が作られなくなるとウイルスや細菌などに対する抵抗力が低下し感染症にかかりやすくなります。赤血球の減少は、倦怠感、動悸、息切れといった症状がでます。血小板の減少は、鼻血がでたりあざができやすくなり、出血しやすくなります。 臓器に浸潤すると、肝臓や脾臓が腫れ、お腹が張ったり痛みが起こります。骨に浸潤すると、腰痛や関節痛、髄膜への浸潤では頭痛がおこります。表１ 白血病の主な分類
| 骨髄性 | リンパ性 | |
| 急性 | 急性骨髄性白血病 （AML: acute myeloid leukemia） | 急性リンパ性白血病 （ALL: acute lymphoblastic leukemia） |
| 慢性 | 慢性骨髄性白血病 （CML: chronic myelogenous leukemia） | 慢性リンパ性白血病 （CLL: chronic lymphocytic leukemia） |
治験薬：ミドスタウリン
ミドスタウリンは、FLT3を標的とした分子標的薬です。 FLT3は、造血前駆細胞の増殖と生存、早期B前駆細胞の分化にかかわる受容体チロシンキナーゼです。 ミドスタウリンは、FLT3の2つの遺伝子変異である遺伝子内縦列重複変異（ITD）とチロシンキナーゼドメイン変異（TKD）の2つを阻害することで、シグナル伝達を抑制し、がん細胞の増殖を抑制します。治験薬：ダウノルビシン
ダウノルビシンは、アントラサイクリン系の殺細胞性の抗がん剤です。 細胞の増殖には、遺伝情報伝えるためにDNAやRNAの合成が必要です。アントラサイクリン系の抗がん剤は、細胞内のDNAに結合することで、DNAやRNAの合成を阻害し、DNA鎖を延長させる酵素であるDNAポリメラーゼを阻害したり、DNA鎖を切断します。こうした作用により、抗腫瘍効果発揮します。治験薬：シタラビン
シタラビンは、細胞増殖に必要なＤＮＡ合成を阻害する代謝拮抗薬（ピリミジン拮抗薬）です。 細胞増殖を行うためにはＤＮＡの合成が必要です。ＤＮＡは主にアデニン、グアニン、シトシン、ミチン、ウラシルという5つの成分で構成されています。 シタラビンは、このうちシトシンという物質と似た構造をしています。がん細胞が増殖するため、DNA合成を行うとき、シトシンと間違えてシタラビンを取り込むことで、DNA合成が正しく行えず、がん細胞の増殖が阻害されます。主な治験参加条件
| 対象となる人 |
|---|
|
| 対象とならない人 |
|
治験情報に関する注意点
治験は、治療を兼ねた臨床試験のことです。薬の元となる物質を動物実験などで有効性や安全性を確認した上で、ヒトに対して使用しても同様に安全で治療効果が予測されるもので行われますが、治験の時点ではまだ有効性や安全性が十分に確認できているわけではありません。有効性や安全性が科学的に証明された治療が、標準治療で、新しい治療が必ずしも最良の治療ではないということを理解してください。その一方で標準治療が確立していない、または薬の耐性ができ、効果が期待できる薬がなくなった患者さんにとって治験は新しい治療選択となる可能性もあります。 治験は｢ヘルシンキ宣言｣に基づく倫理的原則と、｢医薬品の臨床試験の実施に関する基準(GCP)｣を遵守して行われています。治験実施にあたり、日本では｢医薬品の臨床試験の実施に関する基準(GCP)｣という厳しいルールが定められています。これにより、治験に参加される方の利益が損なわれることがないよう、安全な手続きで治験は進められます。 治験情報を探すとき、治験を受けたいと思ったときは、まず治験とはどのようなものなのかを理解してください。 がんの治験情報をお探しの方に知ってほしい5つのこと ※ここに掲載した情報は、jRCT 臨床研究等提出・公開システム に登録された情報を元にし、がんプラスが独自に記事としてまとめ、提供しています。※QLife「がん治験情報サービス」でご案内している治験とは異なります。
試験概要詳細
| 試験の名称 | FLT3変異を伴う初発急性骨髄性白血病（AML）患者を対象に、midostaurinを1日2回の経口投与にて、ダウノルビシン／シタラビンによる寛解導入療法及び高用量シタラビンによる地固め療法としてmidostaurinとの併用投与、並びに継続療法としてmidostaurin単剤投与した場合の有効性及び安全性を評価するアジア及びロシア、第II相、ランダム化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照試験 |
| 試験の概要 | FLT3変異を伴う初発急性骨髄性白血病（AML）患者を対象に、midostaurinを、ダウノルビシン／シタラビンによる寛解導入療法及び高用量シタラビンによる地固め療法において併用投与、並びに継続療法としてmidostaurin を単剤投与した場合の有効性及び安全性を評価する |
| 疾患名 | 急性骨髄性白血病（AML） |
| 試験薬剤名 | midostaurin |
| 用法・用量 | 50mgを１日２回経口投与 |
| 試験のフェーズ | フェーズ2（第2相臨床試験） |
| 試験のデザイン | ランダム化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照 |
| 目標症例数 | 36 |
| 適格基準 |
|
| 除外基準 |
|
| 主要な評価項目 | 無再発生存期間 |
| 主要な評価方法 | 安全性評価パート：日本人初発AML患者を対象に、midostaurinをダウノルビシン／シタラビンによる寛解導入療法及び高用量シタラビンによる地固め療法と併用したときの安全性及び忍容性を評価する ランダム化パート：FLT3変異を伴う初発AML患者を対象に、ダウノルビシン／シタラビンによる寛解導入療法、高用量シタラビンによる地固め療法と併用投与し、その後継続療法としてmidostaurin又はプラセボを単剤併用した場合の有効性を無再発生存期間に基づき評価する |
| 副次的な評価項目 | 全生存期間、完全寛解率、累積再発率、安全性、薬物動態、QOL |
| 副次的な評価方法 | |
| 予定試験期間 | 2017年8月1日～2022年6月30日 |