XPOVIO、再発または難治性多発性骨髄腫の治療薬としてFDA承認

2019/07/18

文：がん＋編集部

　再発または難治性の多発性骨髄腫の治療薬セリネキサー（製品名：XPOVIO）が、米国食品医薬局（FDA）で承認されました。

より重度な患者集団の解析で、奏効率25.3%

　米カリオファーム セラピューティクス社は7月3日、核外輸送タンパク質阻害剤である経口薬「セリネキサー」が、再発または難治性の多発性骨髄腫（RRMM）の患者に対する治療薬としてFDAに迅速承認されたことを発表しました。4回以上の治療歴があり、2剤以上のプロテアソーム阻害剤阻害剤、2剤以上の免疫調整剤および抗CD-38モノクロナール抗体の治療に抵抗性が認められたRRMM患者が対象です。

本承認は、第2b相STORM試験の結果に基づくものです。STORM試験は2つのパートで構成された臨床試験で、RRMM患者さん202人が対象。毎週1日目と3日目にセリネキサー80mgとデキサメタゾン20mgを投与され、病勢進行、死亡または忍容できない毒性が認められるまで継続しました。

　臨床試験パート２の122人の患者さんは、アルキル化剤、グルココルチコイド、ボルテゾミブ、カルフィルゾミブ、レナリドミド、ポマリドミドおよび抗CD-38 モノクローナル抗体を含む、骨髄腫治療薬3レジメン以上の治療歴のある再発者と、グルココルチコイド、プロテアソーム阻害薬、免疫調整薬、抗CD-38 モノクローナル抗体および最終ラインの治療に抵抗性示した人でした。122人中83人の患者さんは、ボルテゾミブ、カルフィルゾミブ、レナリドミド、ポマリドミドおよびダラツムマブに難治性を示し、奏効率は25.3％。奏功までの期間の中央値は4週間、奏効持続期間の中央値は3.8か月でした。

　最も一般的に報告された副作用は、血小板減少症、疲労、悪心、貧血、食欲減退、体重減少、下痢、嘔吐、低ナトリウム血症、好中球減少症、白血球減少症、便秘、呼吸困難、上気道感染。また、副作用による投与中止率は27％、セリネキサーの投与量を減量したのは53％、投与中止をした患者は65.3％、致死的な副作用の発症率は8.9％でした。

　ダナ・ファーバーがん研究所のジェローム・リッパー多発性骨髄腫センター、臨床プログラムリーダー兼臨床研究所ディレクターのポール・リチャードソン医師は「多発性骨髄腫治療における近年の進歩にかかわらず、ほぼすべての患者さんで、現在最も頻繁に使用されている骨髄腫治療薬5剤に抵抗性を示し、病状が進行します。これらの患者さんの予後は、とりわけ不良です。経口薬XPOVIOが迅速承認されたことは、再発性の抵抗性多発性骨髄腫の患者さんにとって、治療パラダイムにおいて重要な進展であり、私の見解では重要な治療選択肢が追加されたことになります」と、述べています。