RET遺伝子変異陽性の進行甲状腺髄様がんに対するセルペルカチニブの治験

治験名

LIBRETTO-531

キナーゼ阻害薬治療歴のない腫瘍増悪が認められるRET遺伝子変異陽性の進行甲状腺髄様がんがある患者を対象としてセルペルカチニブを医師選択治療（カボザンチニブまたはバンデタニブ）と比較する多施設共同、無作為化、非盲検、第3相試験

治験概要：

RET遺伝子変異陽性の進行甲状腺髄様がんに対する治験。キナーゼ阻害薬治療歴のない腫瘍増悪が認められる患者さんが対象です。
セルペルカチニブとカボザンチニブまたはバンデタニブを比較して、有効性と安全性で評価する臨床試験です。
登録予定数は、400人。
フェーズは、第3相臨床試験。
試験デザインは、国際多施設共同、無作為化、非盲検、実薬対照、第3相試験。
試験群：セルペルカチニブ
対照群：カボザンチニブまたはバンデタニブ
治療継続生存期間、無増悪生存期間、奏効率、奏効期間、全生存期間などで評価します。

疾患解説：甲状腺がん

甲状腺にできるがんは、乳頭がん、濾胞がん、低分化がん、髄様がん、未分化がん、悪性リンパ腫がありますが、乳頭がん、濾胞がん、低分化がんの3つが甲状腺がんです。このうち甲状腺がんの約9割が乳頭がんです。
甲状腺がんのステージ分類の特徴は、年齢によって異なることです。
乳頭がんと濾胞がんでは、55歳未満の場合、遠隔転移がなければステージ1、遠隔転移がある場合は、ステージ2となります。55歳以上の場合、がんの大きさ、浸潤度、リンパ節への転移、遠隔臓器への転移を考慮してステージ1～ステージ4Bに分類されます。
甲状腺がんの主な症状は、しこりです。まれに呼吸困難や声のかすれ、ご縁、痛み、血痰などの症状が起こることもあります。

治験薬：セルペルカチニブ

セルペルカチニブは、RETキナーゼを選択的に阻害する分子標的薬です。
RET融合遺伝子と活性化変異を含むRETキナーゼの遺伝子異常は、RETシグナル伝達と制御不能な細胞増殖の原因となります。
セルペルカチニブは、過剰なRETシグナルを抑制することで、がん細胞の増殖を抑制します。

対照薬：カボザンチニブ

カボザンチニブは、RET、MET、VEGF1、2、3受容体とマスト/幹細胞成長因子（KIT）、FMS様チロシンキナーゼ3（FLT-3）、TIE-2（TEKチロシンキナーゼ、内皮細胞）、トロポミオシン-関連キナーゼB（TRKB）およびAXなど複数のチロシンキナーゼを標的とした分子標的薬です。
これらの受容体やチロシンキナーゼの活性を阻害することで、がん細胞の増殖と血管新生の阻害することで、がん細胞を破壊します。

対照薬：バンデタニブ

バンデタニブは、がんの増殖にかかわるRETやEGFR、血管新生にかかわるVEGFなどのタンパク質の働きを抑制する分子標的薬です。
バンデタニブは、特にRETの活性を抑制することで抗腫瘍効果を発揮すると考えられています。

治験情報に関する注意点

治験は、治療を兼ねた臨床試験のことです。薬の元となる物質を動物実験などで有効性や安全性を確認した上で、ヒトに対して使用しても同様に安全で治療効果が予測されるもので行われますが、治験の時点ではまだ有効性や安全性が十分に確認できているわけではありません。有効性や安全性が科学的に証明された治療が、標準治療で、新しい治療が必ずしも最良の治療ではないということを理解してください。その一方で標準治療が確立していない、または薬の耐性ができ、効果が期待できる薬がなくなった患者さんにとって治験は新しい治療選択となる可能性もあります。

治験は｢ヘルシンキ宣言｣に基づく倫理的原則と、｢医薬品の臨床試験の実施に関する基準(GCP)｣を遵守して行われています。これにより、治験に参加される方の利益が損なわれることがないよう、安全な手続きで治験は進められます。

治験情報を探すとき、治験を受けたいと思ったときは、まず治験とはどのようなものなのかを理解してください。
がんの治験情報をお探しの方に知ってほしい5つのこと

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試験概要詳細

出典：臨床研究等提出・公開システムより