ボルテゾミブ、悪性リンパ腫の一種の原発性マクログロブリン血症及びリンパ形質細胞リンパ腫で適応追加承認

日本リンパ網内系学会と日本血液学会が開発要望書を提出

　ヤンセンファーマ株式会社は3月23日、抗悪性腫瘍剤ボルテゾミブ（製品名：ベルケイド）について、「原発性マクログロブリン血症及びリンパ形質細胞リンパ腫」の効能・効果で適応追加承認を取得したと発表しました。

　日本リンパ網内系学会と日本血液学会は、ボルテゾミブの原発性マクログロブリン血症及びリンパ形質細胞リンパ腫に対する開発の要望書を提出。2017年8月に行われた医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議で、臨床的有用性は医学薬学上公知だと判断され、2017年9月に公知申請を行っていました。

　ボルテゾミブは、プロテアーム阻害作用を有する抗悪性腫瘍剤です。日本では、2006年10月に「再発又は難治性の多発性骨髄腫」を効能・効果として承認を取得し、2011年9月に「未治療の多発性骨髄腫」へ適応を拡大、「多発性骨髄腫」として承認を取得しています。さらに、2015年6月には、「マントル細胞リンパ腫」の適応追加承認を取得しています。

　原発性マクログロブリン血症及びリンパ形質細胞性リンパ腫は、悪性リンパ腫のひとつで進行が比較的遅い「低悪性度」に分類されます。発症頻度は稀で、やや男性に多く、発症年齢の中央値は60歳代です。初発症状は、貧血によるだるさや疲れやすさなどがあげられます。血液の粘り気が強くなる過粘稠症候群が起こりやすくなり、視力障害や脳血管障害を発症することがあります。

　医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議は、「欧米では使用が認められているが、国内では承認されていない、または、欧米での使用は認められていないが、臨床試験などで明らかに有用性が示されている医薬品や適応について、医療上の必要性を評価するとともに、公知申請への妥当性や承認申請のために追加で実施が必要な試験の妥当性を確認することを等により、製薬企業による未承認薬・適応外薬の開発促進に資すること」を目的として設置されています。